חוקרים מהמרכז הרפואי תל אביב (איכילוב) בשיתוף עם מדענים ממכון ויצמן למדע הודיעו השבוע על פיתוח חיסון חדש נגד מחלה נדירה המכונה "תסמונת אורלן". המחלה, הפוגעת באחד מכל 50,000 איש, גורמת לנזק הדרגתי במערכת העצבים המרכזית ובמקרים חמורים עלולה להוביל לשיתוק ואף למוות.
פריצת דרך מדעית לאחר עשור של מחקר
החיסון, שפותח לאחר עשור של מחקר אינטנסיבי, מבוסס על טכנולוגיה חדשנית המאפשרת לחסן את מערכת החיסון להכיר ולנטרל את החלבון הפגום האחראי להתפתחות המחלה. הפרויקט, בהובלת פרופ' רונית שגב ממכון ויצמן ופרופ' אורן כספי מאיכילוב, זכה למימון של למעלה מ-15 מיליון דולר מקרנות מחקר בינלאומיות.
"אנחנו מאמינים שזוהי נקודת מפנה במאבק נגד מחלות נדירות," אמרה פרופ' שגב בראיון לעיתונאים. "הגישה הטיפולית שפיתחנו עשויה להוות בסיס למציאת פתרונות גם למחלות נדירות אחרות."
תוצאות מבטיחות בניסויים קליניים ראשוניים
בניסויים הקליניים הראשוניים שנערכו בקרב 47 חולים, הראה החיסון יעילות של כ-78% בעצירת התקדמות המחלה ואף שיפור במצבם של 35% מהמטופלים. תופעות הלוואי שנצפו היו קלות ברובן וכללו כאבי ראש קלים וחולשה זמנית.
משרד הבריאות הישראלי כבר אישר את המשך הניסויים בשלב מתקדם יותר, והצוות מקווה לקבל אישור לשימוש חירום בחיסון בתוך 18 חודשים. במקביל, גם סוכנות התרופות האירופית (EMA) וה-FDA האמריקאי הביעו עניין רב בחיסון ונמצאים בתהליכי בחינה מזורזים.
שילוב טכנולוגיות חדשניות בפיתוח החיסון
החיסון פותח תוך שימוש בשילוב של טכנולוגיות מתקדמות בתחום ההנדסה הגנטית והאימונולוגיה. הצוות הישראלי השתמש בטכניקות של עריכת גנים באמצעות CRISPR ובינה מלאכותית לזיהוי ואפיון החלבון המוטנטי הגורם למחלה.
ד"ר מיכל ברנשטיין, אחת החוקרות בצוות, הסבירה: "השתמשנו באלגוריתמים מתקדמים כדי לחזות את המבנה התלת-ממדי של החלבון הפגום ולפתח נוגדנים שיכולים לנטרל אותו ביעילות. זהו שילוב מושלם בין מדע בסיסי וטכנולוגיות חדשניות."
משמעויות כלכליות ואתיות
פיתוח החיסון צפוי לייצר ערך כלכלי משמעותי למדינת ישראל. על פי הערכות ראשוניות, שוק פוטנציאלי של כ-2 מיליארד דולר עשוי להיפתח אם החיסון יאושר לשימוש נרחב. חברת הביוטק הישראלית "אימיונוטק", שהוקמה לצורך מסחור החיסון, כבר החלה במגעים עם חברות תרופות בינלאומיות.
לצד ההתלהבות, עולות גם שאלות אתיות לגבי עלותו הצפויה של החיסון ונגישותו לאוכלוסיות מוחלשות. "אנחנו מחויבים לוודא שהחיסון יהיה זמין לכל מי שזקוק לו, ללא קשר למצבו הכלכלי," הצהיר פרופ' כספי. "אנחנו עובדים עם ארגוני בריאות עולמיים כדי ליצור מודל מימון שיאפשר גישה רחבה לחיסון."
דרך ארוכה עוד לפנינו
למרות התוצאות המבטיחות, מדגישים החוקרים כי עדיין יש דרך ארוכה לעבור עד שהחיסון יהיה זמין לכלל האוכלוסייה. "אנחנו אופטימיים, אבל גם זהירים," אמרה פרופ' שגב. "המחקר שלנו ממשיך במלוא המרץ, ואנו מקווים לספק בקרוב עדכונים נוספים על התקדמות הניסויים הקליניים."
צוות המחקר הישראלי זוכה להערכה רבה בקהילה המדעית העולמית, וכבר הוזמן להציג את ממצאיו בכנסים בינלאומיים יוקרתיים. פיתוח זה מדגיש פעם נוספת את מקומה של ישראל כמובילה עולמית בחדשנות רפואית ובמחקר פורץ דרך.
